Terapia genetică corectează boala rară de sânge

• Mai 6, 2024

Cercetătorii germani au raportat că, prin terapia genică (sau terapia genică), au reușit să corecteze disfuncționalitatea genei responsabile pentru Wiscott-Aldrich , o boală considerată a fi rară, dar devastatoare copii deoarece provoacă sângerare prelungită de lovituri mici sau zgârieturi. Aceasta tulburare lasa copiii vulnerabili la anumite tipuri de cancer si la infectii periculoase, publica portalul de stiri. Săptămâna Sănătății.

Experimentul a fost considerat de succes, deoarece celulele implantate au reușit crește numărul de trombocite și de a îmbunătăți unele celule ale sistemului imunitar.

Cu toate acestea, unul dintre cei 10 copii care au participat la studiu a dezvoltat o acută Leucemie cu celule T , ca urmare a introducerii unui a o gena sănătoasă cu ajutorul unui vector viral (un virus modificat care funcționează ca un vector pentru introducerea materialului genetic în nucleul unei alte celule).

Studiul arată un progres potențial în terapie genică cu celule stem într-o tulburare genetică, a spus specialistul și directorul Centrul de Excelență pentru Îmbătrânirea și Repararea Brainului la Universitatea din Florida de Sud, Paul Sanberg pentru Ziua Sănătății Știri, deși a recunoscut că este necesar să se găsească mai eficiente vectori și de asigurare.

Copiii care dezvoltă sindromul Wiskott-Aldrich se nasc cu o defect genetic moștenit în Cromozomul X , care afectează numărul și dimensiunea trombocite și le face mai sensibile la sângerare și suferă cu ușurință infecții.

Cel mai utilizat tratament pentru acest sindrom este maduva spinarii , de a lucra, poate vindeca pacientul, deși o procedură periculoasă din cauza respingerii pe care organismul o poate genera și a infecțiilor care apar mai târziu.